Прежде чем перейти к классификации конечных точек, стоит сделать шаг назад и поговорить о том, откуда вообще берутся клинические исследования и почему выбор главного показателя эффективности/ безопасности — это не только методологический, но и вполне коммерческий вопрос.

Большая часть рандомизированных контролируемых исследований (РКИ) финансируется фармацевтическими компаниями, а любая коммерческая организация в конечном счёте работает на прибыль. Чтобы получить эту прибыль «завтра», компания вкладывает огромные средства в исследовательскую программу «сегодня» — доклинические работы, исследования I, II и III фаз. При этом из тысяч новых молекул до регистрации доходят единицы: подавляющее большинство проектов отсеивается на разных этапах.

Самым дорогим и сложным этапом почти всегда оказывается исследование III фазы (или несколько исследований III фазы) — именно оно должно дать исчерпывающий ответ на вопрос об эффективности и безопасности препарата и лечь в основу регистрационного досье для Минздрава, FDA, EMA и других регуляторов.

Почему кардиология обходится дороже, чем онкология

Есть данные о том, что рентабельность инвестиций (return on investment) в кардиологии — одна из самых низких среди терапевтических областей, именно из-за высокой стоимости исследований III фазы. Так, есть публикация, показывающая, что в период с 2000 по 2009 год ряд исследовательских программ в сердечно-сосудистой сфере оказались нерентабельными, и компании отказывались от дальнейшего продвижения новых молекул.

За тот же период FDA выдало примерно на треть меньше разрешений на исследования лекарственных препаратов для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, тогда как число разрешений в онкологии, напротив, увеличилось. По данным анализа одобренных FDA РКИ за 2005–2012 годы, исследования по ССЗ, сахарному диабету и гиперлипидемии оказались самыми крупными и продолжительными: средний размер выборки — 651 участник, медиана продолжительности — 24 недели. Для сравнения, в онкологии средний размер выборки составил 266 человек, а медиана наблюдения — 18,5 недель.

Разница напрямую связана с тем, что до 80% всех опубликованных РКИ в ведущих научных журналах спонсируются фармацевтической индустрией, а инвесторы предпочитают вкладываться в препараты с более предсказуемым и менее рискованным путём на рынок — даже если потенциальная маржинальность ниже.

Как выглядит ситуация в России

Похожая картина прослеживается и в отечественных данных. Ассоциация организаций клинических исследований (АОКИ) публикует информационно-аналитические бюллетени, где можно увидеть распределение разрешений на проведение международных многоцентровых клинических исследований в России — в том числе по кардиологии и онкологии за период с 2013 по 2020 год. Рекомендуем ознакомиться с материалами АОКИ тем, кто хочет глубже разобраться в экономике клинических исследований в РФ.

Эти цифры — не просто статистика. Именно из-за высокой стоимости и длительности исследований в кардиологии особенно остро стоит вопрос выбора конечной точки: от него напрямую зависят объём выборки, продолжительность наблюдения и, соответственно, стоимость всей программы. Этому мы посвятим следующие посты серии.

Ссылки

Автор поста: Навасардян Артур Рубенович, к.м.н, директор АНО Независимой Национальной Академии Доказательной медицины, старший преподаватель кафедры «Клинической эпидемиологии и доказательной медицины» ФГБУ «НМИЦ ТПМ» Минздрава России

Подписывайтесь на наши ресурсы:

ТГ канал

Ютуб канал

Вк канал